Terapia gênica, Notas de estudo de Odontologia

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TERAPIA GÊNICA E PROBLEMAS

ATUAIS DA BIOLOGIA MOLECULAR

Profa Dra Ana Paula Veras Sobral Disciplina de Biologia Molecular

Terapia gênica

• Tratamento para doenças hereditárias que se caracteriza pela inserção de um gene funcional dentro da célula humana a fim de conferir uma nova função ou melhorar os efeitos de um gene anormal.

Técnicas de terapia gênica

• Germinativa ;

• Somática.

Terapia gênica Germinativa

• Caracterizada pela introdução do material genético nos espermatozóides ou óvulos (células germinativas).
• Considerado um risco em potencial para as futuras gerações Atualmente, é ilegal!

Aplicações

• Câncer
• Doenças hereditárias
• Doenças infecciosas (por vírus ou bactéria)
• Doenças do sistema imune
• Doenças agudas
• Vacinação

Protocolos de tratamentos em andamento

O quê é necessário para um TG?

• compreensão do processo da doença;
• entender a estrutura e a função do gene a ser introduzido;
• experimento em modelos animais e análise da função;
• transporte eficiente do gene de interesse;
• controle da expressão gênica;
• prevenção e controle de resposta imune;
• estudos clínicos.